AUTORES
- Carmen Segura Rosillo. Médica Interna Residente en Pediatría. Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa, Zaragoza. España.
- Marta Hortal i Briz. Médica Interna Residente en Pediatría. Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa, Zaragoza. España.
- Elena Castilla Torre. F.E.A. Pediatría. Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa, Zaragoza. España.
- Andrea Jordán Mena. Médica Interna Residente en Pediatría. Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa, Zaragoza. España.
- Rebeca Lanuza Arcos. F.E.A. Pediatría. Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa, Zaragoza. España.
- Carlos Nagore González. F.E.A. Pediatría. Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa, Zaragoza. España.
RESUMEN
La trombocitopenia inmune primaria (PTI) es una de las causas más frecuentes de trombocitopenia sintomática en población pediátrica. Se caracteriza por un recuento plaquetario inferior a 100 000/μL, con el resto de líneas hematológicas y frotis periférico normales. Su etiopatogenia es autoinmune y frecuentemente se asocia a infecciones o vacunaciones previas. A pesar de su potencial gravedad, en la mayoría de los casos infantiles cursa de forma benigna y autolimitada.
El abordaje diagnóstico debe incluir una evaluación exhaustiva que descarte otras causas de trombocitopenia. La historia clínica, el frotis de sangre periférica y el hemograma completo son pilares fundamentales. Se resalta el uso de escalas clínicas, como la de Buchanan y Adix modificada, para valorar el riesgo hemorrágico y guiar la necesidad de tratamiento, más allá del recuento plaquetario aislado. Esta herramienta permite categorizar objetivamente el sangrado y tomar decisiones terapéuticas individualizadas.
La PTI pediátrica suele tener buen pronóstico, aunque requiere una evaluación cuidadosa del riesgo hemorrágico. El uso de herramientas estandarizadas como la escala de Buchanan y Adix modificada optimiza la toma de decisiones clínicas, evitando tanto tratamientos innecesarios como la infraestimación de casos potencialmente graves.
Se presenta el caso de una niña de 9 años que acude por petequias y hematomas de aparición brusca, en contexto de malestar general. Se objetiva trombocitopenia severa (7 000/μL) sin otras alteraciones analíticas ni signos clínicos de alarma. Durante la hospitalización, ante el aumento de manifestaciones hemorrágicas se administró metilprednisolona intravenosa seguida de inmunoglobulina intravenosa (IGIV), con buena respuesta clínica y recuperación del recuento plaquetario. Este caso clínico refuerza la importancia de un manejo individualizado basado en la clínica más que en cifras analíticas absolutas.
PALABRAS CLAVE
Trombocitopenia inmune primaria, Pediatría, hemorragia, inmunoglobulina intravenosa, corticoides.
ABSTRACT
Primary immune thrombocytopenia (ITP) is one of the most common causes of symptomatic thrombocytopenia in the pediatric population. It is characterized by a platelet count below 100 000/μL with normal peripheral blood smear and other hematologic cell lines. Its pathogenesis is autoimmune and often follows recent infections or vaccinations. Despite its potential severity, most pediatric cases follow a benign and self-limited course.
The diagnostic approach should include a thorough evaluation to rule out other causes of thrombocytopenia. Clinical history, peripheral blood smear, and complete blood count are essential pillars of assessment. The use of clinical scoring tools—such as the modified Buchanan and Adix scale—is emphasized for assessing bleeding risk and guiding treatment decisions beyond the absolute platelet count. This scale allows for an objective classification of hemorrhagic symptoms and supports individualized therapeutic strategies.
Pediatric ITP generally has a favorable prognosis but requires careful evaluation of bleeding risk. The implementation of standardized tools like the modified Buchanan and Adix scale improves clinical decision-making, helping to avoid both overtreatment and underestimation of potentially severe cases.
We report the case of a 9-year-old girl presenting with sudden-onset petechiae and bruising in the context of general malaise. Laboratory workup revealed severe thrombocytopenia (7 000/μL) without other abnormalities or clinical warning signs. During hospitalization, due to worsening hemorrhagic manifestations, intravenous methylprednisolone followed by intravenous immunoglobulin (IVIG) was administered, leading to a favorable clinical and hematological response. This case highlights the importance of individualized, symptom-guided management rather than relying solely on laboratory values.
KEY WORDS
Primary immune thrombocytopenia, pediatrics, hemorrhage, intravenous immunoglobulin, corticosteroids.
INTRODUCCIÓN
La PTI es una entidad que se caracteriza por la aparición habitualmente aguda de una trombocitopenia periférica (recuento plaquetario <100 000 plaquetas/μL), con recuento normal del resto de series y frotis sanguíneo sin alteraciones, en niños sin otra patología que explique dicha citopenia. El cuadro clínico se debe a un mecanismo autoinmune y puede cursar únicamente con manifestaciones hemorrágicas —habitualmente púrpura— o presentarse de forma asintomática1,2.
Se trata de una de las causas más comunes de trombocitopenia sintomática en niños. Se estima que la incidencia anual de la PTI oscila entre 1 y 6.4 casos por cada 100 000 niños; aunque esta cifra probablemente sea una subestimación, ya que se basa principalmente en los pacientes que desarrollan trombocitopenia sintomática, en particular aquellos que requieren hospitalización3,4. Existe un pico de incidencia entre los 2 y 5 años, y un segundo pico, menor, en la adolescencia, sin diferencias significativas según el sexo5. Se han descrito fluctuaciones estacionales, con un pico de incidencia en primavera y principios de verano en climas templados6,7, y suele existir un antecedente de infección viral o de vacunación en las 1–3 semanas previas, aunque el desencadenante suele ser desconocido5,6,8,9. Por mimetismo con las plaquetas, estos desencadenantes darían origen a una respuesta inmune antiplaquetaria que puede mantenerse una vez resuelta la infección, con pérdida de tolerancia de los antígenos plaquetarios de la membrana. También se ha señalado una asociación con enfermedades alérgicas, como la rinitis alérgica y la dermatitis atópica10.
En el presente trabajo se presenta un caso clínico de PTI de reciente diagnóstico. Nos centraremos en el diagnóstico y tratamiento de la PTI proponiendo un manejo centrado en la valoración del riesgo hemorrágico mediante escalas clínicas y el tratamiento de las hemorragias de relevancia clínica, más que la corrección de la cifra de plaquetas.
PRESENTACIÓN DEL CASO CLÍNICO
Niña de 9 años — sin antecedentes personales de interés, bien vacunada y sin alergias medicamentosas conocidas — que acude a Urgencias por cefalea, dolor abdominal difuso y malestar general de 24 horas de evolución. Afebril en todo momento. No asocia náuseas ni vómitos, presenta patrón deposicional normal sin productos patológicos y orexia conservada. No pérdida de peso. Diuresis normal, sin síntomas miccionales. No había presentado clínica catarral ni ambiente epidémico familiar. No ha tomado medicación.
A la exploración física presenta triángulo de evaluación pediátrica estable, con buen estado general, normocoloreada y normohidratada y con relleno capilar inmediato. Destaca un exantema petequial generalizado con lesiones que no desaparecen a la digitopresión, así como hematomas en extremidades inferiores y región lumbar izquierda en número de 7 y con diámetros de entre 4 y 5 cm. A la exploración de faringe se visualizan petequias en el paladar y escaso sangrado retrofaríngeo. No presenta otros hallazgos relevantes a la exploración.
Se realiza analítica sanguínea con bioquímica anodina, proteína C reactiva de 20.3 mg/l y hemograma en el que destacan unas plaquetas de 7 mil/μL, sin otras alteraciones. La morfología de sangre periférica muestra plaquetopenia confirmada, sin observarse células inmaduras. Coagulación sin alteraciones. Se realiza también análisis de orina con 10-20 hematíes/campo y hemoglobina positiva. Ante trombopenia de confirmada de 7 mil/μL plaquetas y cuadro petequial generalizado con hematomas en extremidades inferiores se decide ingreso en planta de Pediatría para control evolutivo y tratamiento.
A su ingreso en planta se solicitan pruebas complementarias (hemograma y recuento de reticulocitos, VSG, nueva morfología de sangre periférica, Coombs directo, ANAs, inmunoglobulinas, tiras reactivas de orina diarias, PCR virus respiratorios) y se inicia tratamiento con metilprednisolona intravenosa a 4 mg/kg/día, tras comprobar ausencia de signos de alarma clínicos y/o analíticos (otras citopenias o morfología de sangre periférica alterada). El segundo y tercer día de ingreso realiza hasta 4 episodios de epistaxis, con aparición de nuevos hematomas en brazo derecho, y tiras de orina con microhematuria. Por ello, el tercer día de ingreso se pauta dosis de IGIV a 1 g/kg, administrada sin incidencias. El tratamiento con metilprednisolona intravenosa a 4 mg/kg/día se mantiene durante 4 días, y en control analítico tras 4 días de corticoterapia y dosis de IGIV presenta recuento plaquetario de 47 mil/μL y morfología de sangre periférica con anisotrombia plaquetaria, sin visualizarse agregados de plaquetas. No realiza nuevos episodios de hemorragia ni aumento de lesiones cutáneas, con sucesivas tiras de orina en las que presenta ausencia de hematuria, pasando a tratamiento oral con prednisona a 2 mg/kg/día durante 3 días. En el siguiente control analítico al 5º día de ingreso presenta plaquetas de 286 mil/μL, por lo que se decide alta hospitalaria con finalización de pauta corticoidea oral en domicilio. En las pruebas complementarias se obtienen como resultados relevantes VSG de 64 mm, ANAs +1/160. Diez días tras el alta hospitalaria se realiza control clínico en consultas, con analítica en la que presenta 189 mil/μL plaquetas, con desaparición completa de petequias y hematomas y ausencia de nuevos sangrados.
DISCUSIÓN
En cuanto a la presentación clínica, los signos y síntomas pueden oscilar desde la ausencia de síntomas o presencia mínima de sangrado (por ejemplo, pequeños grupos de petequias o hematomas leves) hasta hemorragias graves y potencialmente mortales (como la hemorragia intracraneal o el sangrado gastrointestinal o genitourinario severo). En más del 50% de los casos la PTI en edad pediátrica debuta de forma aguda, con manifestaciones de sangrado mucocutáneo —petequias, equimosis, epistaxis, sangrado gingival o bullas hemorrágicas orales— y cifras plaquetarias inferiores a 20 000/μL, aunque en la mayoría de los pacientes el sangrado es exclusivamente cutáneo. En adolescentes, el inicio puede ser más insidioso, a menudo sin manifestaciones hemorrágicas y con recuentos plaquetarios superiores a 50 000/μL. Hasta un 20% de los pacientes puede presentar hemorragias de mayor gravedad, tales como epistaxis persistente, sangrado gastrointestinal o genitourinario —especialmente menorragias— que pueden requerir tratamiento médico específico y/o transfusión de hemoderivados11. La complicación más grave es la hemorragia del sistema nervioso central, aunque su incidencia en población pediátrica es inferior al 1%. Cuando se presenta, suele hacerlo durante la primera semana tras el diagnóstico, aunque puede aparecer hasta meses después12.
No existe una correlación estricta entre el nivel de plaquetas y el riesgo de sangrado, si bien este último se incrementa significativamente cuando el recuento es inferior a 10 000/μL. Aun así, algunos pacientes con trombocitopenia severa pueden cursar sin hemorragias relevantes5,12.
La escala de sangrado de Buchanan y Adix modificada13 se utiliza con frecuencia para caracterizar objetivamente la sintomatología hemorrágica y valorar la gravedad del sangrado en pacientes con PTI (Anexo 1). La presencia de síntomas hemorrágicos más graves en el momento del diagnóstico (por ejemplo, grado 3b o superior en la escala modificada de Buchanan y Adix) se asocia con un mayor riesgo de desarrollar complicaciones hemorrágicas severas en el curso evolutivo de la enfermedad. Otras escalas empleadas incluyen la “ITP Bleeding Scale” y “Bleeding Assessment Tool”.
El diagnóstico es fundamentalmente de exclusión. Se debe descartar patología medular (que se acompaña de otras anomalías en el hemograma como macrocitosis eritrocitaria, otras citopenias, alteraciones en el frotis de sangre periférica) y otras causas de trombocitopenia aislada. Es esencial una anamnesis detallada, incluyendo antecedentes familiares (por posible trombocitopenia hereditaria) y personales (transfusiones previas, exposición a fármacos, actividad sexual, inmunizaciones), así como un examen físico exhaustivo.
Para el abordaje diagnóstico inicial se recomienda la realización de: hemograma completo, recuento de reticulocitos y frotis de sangre periférica —este último útil para descartar la presencia de células malignas y valorar la morfología plaquetaria, como la presencia de microplaquetas o plaquetas gigantes sugestivas de otras entidades—; determinación de inmunoglobulinas (para descartar inmunodeficiencias comunes, como la inmunodeficiencia combinada grave); tipificación del grupo sanguíneo y test de Coombs directo (con el objetivo de descartar un síndrome de Evans); serologías para citomegalovirus, virus de Epstein-Barr, parvovirus B19 y herpes simple; bioquímica básica, estudio de coagulación, test de embarazo en adolescentes sexualmente activas, y análisis básico de orina. El aspirado de médula ósea solo se recomienda de entrada cuando existe clínica atípica5,14. Se debe valorar ingreso hospitalario ante pacientes con sangrado activo, factores de riesgo hemorrágico y/o un recuento de plaquetas igual o inferior a 20 000/uL.
La remisión clínica y una respuesta favorable al tratamiento de primera línea respaldan el diagnóstico de PTI. En los casos refractarios, persistentes o crónicos —donde es más probable la existencia de patologías subyacentes— debe completarse el estudio con pruebas de segundo nivel, que incluyen perfil autoinmune, función tiroidea y anticuerpos antitiroideos, subpoblaciones linfocitarias, inmunoglobulinas y complemento, pruebas para descartar infección viral crónica (PCR para CMV, parvovirus B19) y estudio de médula ósea5. Los anticuerpos antiplaquetarios presentan una utilidad limitada en la práctica clínica, dado que pueden ser positivos tanto en trombocitopenias inmunes como no inmunes, y además presentan una elevada tasa de falsos negativos14.
La clasificación diagnóstica de la PTI consta de1:
- PTI de reciente diagnóstico: Desde el momento del diagnóstico hasta los 3 meses de evolución.
- PTI persistente: Duración entre los 3 y 12 meses desde el diagnóstico, incluye a:
- Pacientes que no alcanzan la remisión completa de forma espontánea.
- Pacientes que no mantienen la remisión completa después de suspender el tratamiento instaurado.
- PTI crónica: Pacientes que continúan con trombocitopenia después de 12 meses desde el diagnóstico.
En cuanto al tratamiento, este debe basarse fundamentalmente en la presencia y severidad de la clínica y no en el recuento plaquetario. Las guías actuales destacan la importancia del enfoque clínico: en pacientes asintomáticos o con sangrado cutáneo exclusivo, sin factores de riesgo, la actitud expectante con controles sucesivos es la primera opción recomendada5,14,15. En estos casos, además, deben considerarse factores sociales como el entorno familiar o la accesibilidad al hospital.
Como medidas generales, se recomienda limitar la actividad física con riesgo de traumatismos y evitar inyectables intramusculares y punciones vasculares en vasos de difícil compresión.
En la PTI de reciente diagnóstico que requiera intervención terapéutica por sangrado cutáneo-mucoso, el tratamiento de elección es la prednisona vía oral o metilprednisolona intravenosa repartida en 3 dosis a 4 mg/kg/día durante 4 días (dosis máxima 180 mg/día), seguido de 2 mg/kg/día durante 3 días más. En presencia de hemorragia activa se recomienda el empleo de IGIV, debido a su inicio de acción más rápido, en dosis de 0,8–1 g/kg/dosis, con posibilidad de repetir la administración a las 72 horas en función de la respuesta clínica. En los casos persistentes con cifras de plaquetas inferiores a 30 000/μL, los corticosteroides e IGIV continúan siendo tratamientos de primera línea en los episodios de sangrado a la espera de la remisión.
En urgencias con riesgo vital (hemorragias del sistema nervioso central u otras hemorragias que comprometan la vida), se deben administrar sucesivamente: metilprednisolona intravenosa a 10 mg/kg, IGIV a 400 mg/kg, plaquetas 1 unidad/5-10 kg/6-8 horas, IGIV 400 mg/kg, y finalmente valorar esplenectomía urgente según cada caso5.
Siguiendo la escala modificada de Buchanan y Adix para la evaluación de la gravedad del sangrado (ver Anexo 1), en sus grados 0-3a se llevará a cabo conducta expectante, o valoración de inicio de corticoterapia en caso de asociar otros factores de riesgo de sangrado, especialmente en el grado 3a. En el grado 3b de riesgo moderado-alto de sangrado se administrará corticoterapia y/o IGIV. El grado 4 precisará de IGIV y/o metilprednisolona intravenosa. El grado 5 requeriría metilprednisolona intravenosa, IGIV y transfusión de plaquetas13,16. En cuanto al caso clínico, a su ingreso la paciente presentaba un grado 3a en la escala de Buchanan y Adix modificada (>100 petequias, <5 hematomas con diámetro mayor de 3 cm, petequias en paladar y escaso sangrado retrofaríngeo). En este momento se instaura corticoterapia con metilprednisolona intravenosa a 4 mg/kg/día, tras comprobar que no existían otras citopenias ni alteraciones en la morfología de sangre periférica. Sin embargo, el 2º y 3º día la gravedad del sangrado aumenta a un grado 3b al presentar 4 episodios de epistaxis (lo que equivaldría a epistaxis >5 min) y microhematuria, por lo que se decide añadir al tratamiento corticoideo dosis de IGIV a 1 g/kg. Según esta escala clínica y las últimas recomendaciones de tratamiento, podría haberse valorado también la actitud expectante en un primer tiempo; sin embargo, se consideró el recuento plaquetario inferior a 10 000/μL que presentaba en ese momento como factor de riesgo de sangrado, por lo que se decidió inicio de tratamiento corticoideo. Como ya se ha mencionado, no existe una correlación estricta entre el nivel de plaquetas y el riesgo de sangrado, y algunos pacientes con trombocitopenia severa pueden no presentar hemorragias, aunque el riesgo de sangrado se incrementa cuando el recuento es inferior a 10 000/μL, como en este caso.
En la PTI crónica se emplean agonistas del receptor de la trombopoyetina (ar-TPO) —romiplostim y eltrombopag— en niños mayores de 1 año con PTI crónica refractaria. Ambos fármacos han demostrado una eficacia sostenida a largo plazo en aproximadamente el 40–50 % de los pacientes, reduciendo la necesidad de esplenectomía. En determinados casos, ha sido posible la suspensión del tratamiento sin recaídas posteriores.
La esplenectomía permite alcanzar la remisión en un 65–70% de los casos; sin embargo, se asocia a un incremento del riesgo de sepsis fulminante y de eventos trombóticos. Ante el fracaso de las terapias de primera y segunda línea, puede considerarse la esplenectomía o la utilización de inmunosupresores —como micofenolato de mofetilo, rituximab u otros— siempre en centros con experiencia en el manejo especializado de esta patología5,14,15.
El pronóstico de la PTI en la infancia es favorable, con una resolución espontánea en aproximadamente el 70% de los casos durante el primer año. En los casos que evolucionan hacia la cronicidad, suele observarse una mejoría progresiva a lo largo del tiempo en la mayoría de los pacientes.
CONCLUSIONES
Como conclusiones, destacar que ante el hallazgo de trombopenia en un paciente con exantema petequial generalizado es importante valorar si existen datos de alarma clínicos (síntomas constitucionales) o analíticos (otras citopenias añadidas, alteraciones en la morfología de sangre periférica). Para valorar la severidad del sangrado en el paciente con PTI y guiar el manejo terapéutico proponemos la utilización del score de Buchanan y Adix modificado, ya que destaca su capacidad para guiar la toma de decisiones clínicas basándose características clínicas más allá de la evaluación exclusiva del recuento plaquetario, lo que resulta particularmente relevante dada la conocida discordancia en esta entidad entre el grado de sangrado y el número absoluto de plaquetas.
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ANEXOS
Anexo 1. Escala de sangrado de Buchanan y Adix modificada. Obtenida de: Schoettler ML, Graham D, Tao W, Stack M, Shu E, Kerr L, et al. Increasing observation rates in low-risk pediatric immune thrombocytopenia using a standardized clinical assessment and management plan (SCAMP®). Pediatr Blood Cancer. 2017;64.
